Nusinersen (CAS 1258984-36-9) ialah ubat antisense oligonucleotide (ASO) pertama yang diluluskan di dunia untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), dengan kelulusan FDA nusinersen untuk aplikasi klinikal. Ditadbir melalui suntikan intratekal, ia menyasarkan dan memodulasi penyambungan gen SMN2 untuk menggalakkan sintesis protein SMN penuh dan meningkatkan fungsi neuron motor. Ia sesuai untuk pesakit SMA dari semua peringkat umur dan jenis, menawarkan pilihan terapeutik penting untuk penyakit genetik yang jarang berlaku.
Spesifikasi Teknikal
|
Nama Produk |
Nusinersen |
|
sinonim |
Serbuk Nusinersen, API Nusinersen |
|
Ciri-ciri |
Serbuk terliofil putih atau putih-putih |
|
Nombor CAS |
1258984-36-9 |
|
Ujian |
Lebih daripada atau sama dengan 99.0% (HPLC, Tertakluk kepada COA) |
|
Formula |
C234H340N61O128P17S17 |
|
Pakej |
Pakej Teknikal |
|
Penyimpanan |
1. API (Serbuk)Simpan beku pada -20 darjah, bertutup rapat, kering dan terlindung daripada cahaya; penyimpanan di bawah nitrogen adalah disyorkan. Penyelesaian: stabil selama 6 bulan pada -80 darjah ; 1 bulan pada -20 darjah . 2. Suntikan (SPINRAZA)Simpan dalam peti sejuk pada 2–8 darjah, terlindung daripada cahaya dalam bungkusan asal; jangan beku. Stabil sehingga 14 hari pada Kurang daripada atau sama dengan 30 darjah ; sehingga 30 jam pada Kurang daripada atau sama dengan 25 darjah selepas dialih keluar daripada bungkusan. |
|
Struktur |
|
API Nusinersen ialah bahan mentah oligonukleotida antisense yang sangat spesifik untuk rawatan penyakit jarang berlaku, digunakan terutamanya dalam R&D klinikal terapi SMA dan berfungsi sebagai produk teras dalam RNA-ubat penyakit jarang yang disasarkan. Bentuk asid bebas serbuk nusinersen berbeza dengan jelas daripada bentuk garamnya dalam sifat fizikokimia, membolehkan pengawalseliaan tepat penyambungan mRNA SMN2 untuk menghasilkan protein SMN berfungsi dengan cekap dan menyokong rawatan SMA klinikal. Sebagai salah satu pengeluar nusinersen China yang dipercayai, kami menyediakan sokongan bahan mentah yang boleh dipercayai.
Ciri-ciri Produk
Mengguna pakai teknologi sintesis dan penulenan oligonukleotida termaju, API nusinersen mencapai ketulenan Lebih daripada atau sama dengan 99.0% (HPLC), mematuhi piawaian API gred-farmaseutikal dengan kekotoran dikawal ketat, memastikan keselamatan untuk kegunaan klinikal.
Sebagai ubat ASO, nusinersen (CAS 1258984-36-9) mengikat secara khusus kepada mRNA gen SMN2, dengan tepat mengawal selia penyambungan untuk menjana protein SMN berfungsi penuh dan secara asasnya meningkatkan perkembangan patologi SMA.
Produk ini ialah serbuk lyophilized-putih hingga putih dengan struktur stabil, memerlukan penyimpanan pada -20 darjah dalam keadaan tertutup kalis-untuk mengekalkan aktiviti jangka panjang, memadankan pengeluaran penyediaan dan proses pentadbiran intratekal.
Bahan mentah ini menyokong pembangunan terapi untuk pesakit SMA dari semua peringkat umur dan subjenis, menyampaikan pelan rawatan-jangka panjang untuk pesakit penyakit jarang berlaku. Ini menawarkan nilai klinikal dan pasaran yang luas.
-Kawalan Kualiti Kitaran Penuh & Kualiti Konsisten
Penuh-Kawalan Kebolehkesanan Proses
Kami mewujudkan-sistem kebolehkesanan kualiti rantaian penuh daripada penyuapan bahan mentah kepada pelepasan serbuk nusinersen, dengan COA lengkap untuk setiap kumpulan dan-pemantauan masa sebenar proses utama untuk memastikan kualiti yang boleh disahkan.
Pematuhan Standard yang Tegas
Selaras dengan spesifikasi kualiti ICH dan API farmaseutikal, ujian berbilang{0}}dimensi (ketulenan HPLC, kekotoran, kelembapan dsb.) dilakukan. API Nusinersen mengekalkan ketulenan yang stabil Lebih besar daripada atau sama dengan 99.0%, dengan kekotoran jauh di bawah had farmakope untuk memenuhi piawaian farmaseutikal global.
Pengoptimuman Sistem Kualiti Berterusan
Bergantung pada platform pengeluaran matang dan audit kualiti tetap, kami sentiasa mengoptimumkan proses dan kaedah ujian untuk memastikan kumpulan-hingga-konsistensi kelompok nusinersen (CAS 1258984-36-9), menyediakan pelanggan bekalan bahan mentah yang stabil jangka panjang.
Senario Aplikasi
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), bahan mentah sasaran pertama di dunia untuk SMA, menampilkan peraturan RNA yang tepat dan memegang nilai teras dalam diagnosis penyakit jarang, rawatan dan R&D ubat.
Bahan Mentah Teras untuk Terapi Klinikal:Sebagai API utama Spinraza, ia digunakan untuk menyediakan persediaan intratekal, menyediakan rawatan yang disasarkan untuk pesakit SMA dari semua peringkat umur dan subjenis untuk meningkatkan fungsi motor.
Platform R&D Ubat Penyakit Jarang
Sebagai produk ASO penanda aras, ia menawarkan rujukan proses dan pengesahan mekanisme untuk ubat sasaran RNA-yang serupa, memacu kemajuan teknologi rawatan penyakit jarang berlaku.
Pembawa untuk Pembangunan Proses Rumusan
Dengan sifat serbuk lyophilized yang stabil, ia mengoptimumkan formulasi ubat ASO dan sistem penghantaran, meneroka laluan pentadbiran yang lebih mudah untuk meningkatkan pematuhan pesakit.
Alat untuk Penyelidikan Saintifik & Asas
Ia digunakan secara meluas dalam patogenesis SMA dan penyelidikan fungsi protein SMN, menyokong saintis dalam menganalisis mekanisme patologi dan meneroka sasaran dan terapi baharu.
Sokongan Rantaian Bekalan Global
Kami membekalkan API gred-farmaseutikal ketulenan tinggi-kepada perusahaan farmaseutikal global, memastikan pengeluaran-skala besar ubat SMA sebagai pembekal nusinersen China yang profesional.
Pembungkusan dan Pengangkutan
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), API ASO gred farmaseutikal yang sangat aktif, dibungkus dan diangkut mengikut ketat piawaian rantaian sejuk untuk melindungi sepenuhnya aktiviti dan kestabilan produk. Secara khusus seperti berikut:
Pembungkusan Perlindungan Tersuai
Beg kerajang aluminium kalis-ringan{1}}farmaseutikal dengan pengedap vakum, penimbal kalis-lembapan dan bekas ais kering digunakan, menyesuaikan diri dengan storan -20 darjah untuk mengasingkan turun naik cahaya, kelembapan dan suhu.
Penuh-Suhu Proses-Sejuk Terkawal-Logistik Rantaian
Rangkaian pemantauan suhu-pautan penuh dibina, dengan-penjejakan suhu masa sebenar semasa penghantaran untuk memastikan API nusinersen pada -20 darjah dan mengelakkan risiko kualiti.
Penyimpanan & Pengangkutan Antarabangsa yang Mematuhi
Dalam pematuhan ketat terhadap peraturan pengangkutan API antarabangsa dan keperluan pengisytiharan kastam, rekod suhu dan dokumen lengkap disediakan untuk penghantaran global yang selamat.
Penyesuaian Spesifikasi Fleksibel
Pembungkusan tersuai berbilang-spesifikasi dan-pelan pembungkusan tersedia untuk Nusinersen Tersuai, dilaraskan untuk memenuhi keperluan R&D dan pengeluaran skala yang berbeza.
Kelebihan Kami
Kapasiti Pengeluaran Stabil
Dengan barisan pengeluaran-besar yang matang, kami memastikan-bekalan stabil jangka panjang nusinersen dalam stok dengan kualiti kelompok yang konsisten untuk R&D dan pengeluaran perindustrian.
Tinggi-Kawalan Kualiti Standard
Proses penuh-pemeriksaan kualiti yang ketat memastikan indeks ketulenan dan kekotoran serbuk nusinersen memenuhi piawaian farmaseutikal antarabangsa untuk produk yang selamat dan boleh dipercayai.
Sokongan Teknikal Tersuai
Pasukan profesional menyediakan perkhidmatan sintesis dan sub{0}}pembungkusan tersuai dengan respons pantas dan dokumen teknikal yang lengkap untuk mempercepatkan kemajuan projek.
Logistik Selamat & Cekap
Pengangkutan rantai-sejuk profesional dengan kawalan suhu boleh dikesan memastikan penghantaran global yang cekap, menawarkan pelanggan pengalaman pembelian-percuma yang menyusahkan.
Soalan Lazim
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) dihasilkan dengan sintesis matang dan kawalan kualiti yang ketat, menampilkan ketulenan tinggi dan konsistensi kelompok untuk R&D kepada aplikasi industri. Ia menyokong pembangunan ubat SMA, pengoptimuman formulasi dan penyediaan berskala besar, menyokong perubatan ketepatan. Sebagai pembekal nusinersen buatan China, kami menawarkan serbuk nusinersen pukal dan membekalkan penyelesaian untuk mempercepatkan projek ubat penyakit jarang berlaku. Pelanggan boleh membeli nusinersen daripada kami, dan sampel percuma nusinersen tersedia untuk penilaian atas permintaan.
Cool tags: Nusinersen, Atrofi Otot Tulang Belakang
